Ravicti (Gliserol Fenilbutirat) Sebagai Obat Gangguan Siklus Urea (GSU)

Gangguan Siklus Urea (GSU) merupakan gangguan genetik yang melibatkan kekurangan enzim tertentu yang terlibat dalam siklus urea, serangkaian langkah biokimia yang biasanya diperlukan untuk membuang amonia dari darah. Ketika protein diserap dan dipecah oleh tubuh, menghasilkan nitrogen sebagai produk sisa. Siklus urea menghilangkan nitrogen dari darah dan mengkonversinya menjadi urea, yang dikeluarkan dari tubuh melalui urin. Pada orang yang mengalami GSU, nitrogen terakumulasi dan tetap dalam tubuh sebagai amonia, yang dapat melakukan perjalanan ke otak dan menyebabkan kerusakan otak, koma atau kematian. Manifestasi terjadinya GSU yaitu terjadinya terjadinya hiperuromia dan gangguan neurologis [1].

Ravicti merupakan obat yang baru disetujui oleh FDA pertama kali pada tanggal 1 Februari 2013. Ravicti mengandung bahan aktif gliserol fenilbutirat. Obat ini ditujukan untuk pengobatan gangguan siklus urea (GSU) kronis [1]. 

Ravicti, sebelumnya dikenal sebagai HPN-100, merupakan pra-pro-obat asam fenilasetat, gugus aktif Buphenyl (natrium phenylbutyrate, Ucyclyd Pharma). Ini membantu membuang amonia dari tubuh dan harus digunakan saat pembatasan diet protein atau tanpa suplemen diet (misalnya, asam amino esensial, arginin, citrulline, suplemen protein bebas  kalori) [2].

Ravicti akan tersedia dalam bentuk sediaan cair 1.1g/mL dalam 25 mL multi guna botol kaca. Hal ini diharapkan akan tersedia di pasaran pada akhir April 2013 [2].


Ravicti telah diperiksa di bawah sebuah badan program percepatan, yang dirancang untuk memfasilitasi pengembangan dan mempercepat penelaahan terhadap obat untuk mengobati penyakit serius, memenuhi kebutuhan medis yang belum terpenuhi, dan mendapatkan obat baru yang penting untuk pasien sebelumnya. Ravicti juga diberikan penunjukan produk orphan karena memang ditujukan untuk mengobati penyakit langka [1].

Penelitian utama yang mendukung keamanan dan efektivitas Ravicti melibatkan 44 orang dewasa yang telah menggunakan Buphenyl, obat lain menyetujui untuk mengontrol GSU. Pasien secara acak ditugaskan untuk mengambil Buphenyl atau Ravicti selama dua minggu sebelum beralih ke produk lain untuk tambahan dua minggu. Tes darah menunjukkan Ravicti sama efektifnya dengan Buphenyl dalam mengontrol kadar amonia. Tiga studi tambahan pada anak-anak dan orang dewasa memberikan bukti yang mendukung keamanan jangka panjang dan efektivitas Ravicti pada pasien 2 tahun dan lebih tua dari itu [1].

Efek samping yang paling umum pada pasien yang diobati dengan Ravicti termasuk diare, perut kembung dan sakit kepala [1].

Ravicti dipasarkan oleh Perusahaan Hyperion Therapeutics, yang berbasis di South San Francisco, California

Referensi:

1. drugs.com

2. empr.com